Der Wirkstoff Risdiplam (Markenname „Evrysdi® 0,75 mg/ml Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen“ , Zulassungsinhaber Roche Registration GmbH, 79639 Grenzach-Wyhlen ) wurde im März 2021 von der europäischen Arzneimittelbehörde EMA zugelassen.

Evrysdi wird angewendet zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.

Evrysdi muss vor der Abgabe von medizinischem Fachpersonal rekonstituiert werden. Es wird empfohlen, dass medizinisches Fachpersonal vor der ersten Einnahme des Arzneimittels die Vorbereitung der verordneten täglichen Dosis mit dem Patienten oder der Pflegeperson bespricht.

Quellen: www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/woran-wir-forschen/zwischenbilanz-neueinfuehrungen-h1-2021,   www.roche.at/content/dam/rochexx/roche-at/roche_austria/de_AT/documents/arzneimittel/evrysdi/Evrysdi_Fachkurzinfo.pdf